北京11月27日電 (記者 李亞南)當(dāng)前，整個(gè)醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)都在向“以患者為中心”的價(jià)值體系轉(zhuǎn)變。在大數(shù)據(jù)時(shí)代背景下，應(yīng)如何打造智慧型患者組織，促使其發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，參與藥品研發(fā)、臨床試驗(yàn)、審評(píng)審批等藥物全生命周期過(guò)程，提高藥物可及性，助力醫(yī)藥領(lǐng)域改革?
在27日于北京舉行的第二屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)上，多位來(lái)自行業(yè)協(xié)會(huì)和患者組織的代表就上述問(wèn)題進(jìn)行了探討。
2019年11月27日至28日，第二屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)在京舉行�！＄娦� 攝
淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛介紹了國(guó)外患者組織推動(dòng)結(jié)節(jié)硬化癥藥物研發(fā)的案例。據(jù)介紹，該藥物在中國(guó)的上市，是由中國(guó)蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)硬化癥罕見病關(guān)愛中心推動(dòng)的。患者組織通過(guò)主動(dòng)聯(lián)系醫(yī)生，參與計(jì)劃并積極組織患者配合臨床試驗(yàn)的開展，成功將藥物帶到了中國(guó)患者身邊。對(duì)此，顧洪飛表示，在藥物研發(fā)早期階段參與進(jìn)來(lái)，將患者聲音及時(shí)反饋給藥企，將確保藥物開發(fā)優(yōu)先圍繞患者的需求進(jìn)行。
“患者的參與正是將患者需求融入到新藥研發(fā)、監(jiān)管政策路徑中去的重要策略，讓患者能夠真正買得著、買得起、用得上相關(guān)藥物，但這也對(duì)患者組織提出了更高要求，患者組織需要不斷提升專業(yè)能力。”罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人黃如方解釋道：“如果患者組織專業(yè)能力不強(qiáng)，不了解研發(fā)過(guò)程，自然無(wú)法和藥企在對(duì)等位置上合作。同時(shí)，如果想政府采納建議，就需要提供證據(jù)支撐，也就需要匹配良好的登記中心和數(shù)據(jù)分析能力。”
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)定義為涉及患者疾病診療收集的所有相關(guān)數(shù)據(jù)和信息，包括電子健康檔案(HER)、醫(yī)保、醫(yī)療服務(wù)流程和診療數(shù)據(jù)信息等。通過(guò)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行分析和解釋，可以轉(zhuǎn)變?yōu)檎鎸?shí)世界證據(jù)，從而支持相關(guān)決策。目前，真實(shí)世界數(shù)據(jù)已在藥物研發(fā)與審批、醫(yī)療保險(xiǎn)支付等方面發(fā)揮作用。
在中國(guó)，真實(shí)世界證據(jù)首先應(yīng)用于支持藥物研發(fā)、審批上市。今年5月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)起草發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮(征求意見稿)》，標(biāo)志著利用真實(shí)世界證據(jù)用以評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。
近幾年，越來(lái)越多的患者組織開始有意識(shí)地收集患者真實(shí)世界數(shù)據(jù)，管理相關(guān)患者信息，同時(shí)進(jìn)行數(shù)據(jù)分析，發(fā)布相關(guān)疾病領(lǐng)域數(shù)據(jù)調(diào)研報(bào)告，將大量證據(jù)和需求反饋給國(guó)家相關(guān)政策制定機(jī)構(gòu)、藥企，協(xié)助藥物研發(fā)和政策突破。
北京血友病罕見病中心理事長(zhǎng)關(guān)濤介紹了中國(guó)血友病在藥品保障、支付保障、治療保障方面所取得的成果，并用數(shù)據(jù)展示了未來(lái)血友病的發(fā)展方向。“從調(diào)研數(shù)據(jù)中我們看到各地醫(yī)保報(bào)銷仍存在較大差距，未來(lái)我們還有很長(zhǎng)一段路要走，血友病之家將繼續(xù)向政府倡導(dǎo)，呼吁更多更好的創(chuàng)新藥及早上市并納入醫(yī)保范疇，惠及更多患者。”
當(dāng)前，真實(shí)世界證據(jù)的收集和應(yīng)用仍存在眾多難題，從數(shù)據(jù)獲取到數(shù)據(jù)質(zhì)量和標(biāo)準(zhǔn)化程度都處于探索階段。羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)事務(wù)部副總裁李瑋表示：“結(jié)構(gòu)化、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)在目前的真實(shí)世界證據(jù)體系來(lái)看，仍是一個(gè)難點(diǎn)。這需要包括政府、行業(yè)協(xié)會(huì)、醫(yī)院、患者組織在內(nèi)的各方共同努力。”
北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)發(fā)起人、秘書長(zhǎng)劉正琛說(shuō)：“在政府、醫(yī)生和患者組織的共同努力下，腫瘤、罕見病等疾病的政策發(fā)生了很多變化。未來(lái)，患者及患者組織作為相關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展中一個(gè)非常重要的相關(guān)方，將在藥物研發(fā)、藥物政策等全流程中發(fā)揮不可或缺的作用，同時(shí)在政策推動(dòng)等方面為各個(gè)疾病領(lǐng)域患者提供服務(wù)。
中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)會(huì)會(huì)長(zhǎng)史安利表示：“打造‘以患者為中心’的醫(yī)療衛(wèi)生生態(tài)圈成為未來(lái)發(fā)展不可阻擋的趨勢(shì)。在整個(gè)生態(tài)圈建設(shè)中，我們希望企業(yè)、患者組織和社會(huì)各界共同攜起手來(lái)，在政府主導(dǎo)下，從新藥研發(fā)、藥物審批、藥品準(zhǔn)入等方面形成多方參與的協(xié)同機(jī)制，建立多層次的醫(yī)療保障體系，讓更多更好的藥惠及更多患者。”(完) |
